بسیاری از بیماری ها در اثر بیان ژن عملکردی ایجاد می شوند ، که منجر به بیش از حد یا تعداد کمی از پروتئین خاص می شود. تلاش برای بهبودی این بیماری ها شامل همه چیز از تنظیم ژن ها گرفته تا قرار دادن قطعه های ژنتیکی جدید در سلول ها گرفته تا تزریق پروتئین های مفقود شده به طور مستقیم به بیماران است.
CAMP4 رویکرد متفاوتی اتخاذ می کند. این شرکت یک بازیکن کمتر شناخته شده در تنظیم بیان ژن معروف به RNA نظارتی را هدف قرار می دهد. بنیانگذار CAMP4 و استاد MIT ریچارد یانگ نشان داد که RNA نقش مهمی در کنترل نحوه بیان ژن ها با تعامل با مولکول هایی به نام فاکتورهای رونویسی دارد. درمان CAMP4 با هدف تنظیم RNA برای افزایش تولید پروتئین ها و بازگرداندن سطح آنها به فواصل سالم.
رویکرد این شرکت نوید امید برای درمان بیماری های ناشی از نقص در بیان ژن مانند بیماری های متابولیک ، شرایط قلبی و اختلالات عصبی را می دهد. بر خلاف ژن ها ، هدف قرار دادن RNA های نظارتی همچنین ممکن است درمان های دقیق تری نسبت به رویکردهای موجود ارائه دهد.
Y Young می گوید: “اگر می خواهم پروتئین ناقص یک ژن واحد را اصلاح کنم ، نمی خواهم این پروتئین را با مقادیر بالا و کنترل نشده معرفی کنم.
نامزد اصلی مواد مخدر CAMP4 قصد دارد اختلالات چرخه اوره (UCDS) را هدف قرار دهد ، طبقه ای از شرایط مزمن ناشی از نقص ژنتیکی که توانایی بدن در متابولیزه کردن و مصرف آمونیاک را محدود می کند. مطالعه بالینی فاز ۱ نشان داده است که درمان CAMP4 برای افراد بی خطر و قابل تحمل است و در مطالعات قبل از بالینی ، این شرکت نشان داده است که از رویکرد آن می توان برای هدف قرار دادن RNA نظارتی خاص در سلول های UCD برای بازگرداندن بیان ژن به سطح سالم استفاده کرد.
وی گفت: “این پتانسیل را دارد که علائم بسیار شدید مرتبط با UCDS ، C ژنتیک سرطان ، استاد دانشکده پزشکی هاروارد و CAMP4 را با متخصص لئونارد زون درمان کند.” این بیماری ها می توانند به بافت ها آسیب برساند و باعث درد و پریشانی بیش از حد شوند. حتی تأثیر کمی در بیان ژن ممکن است برای بیماران مبتلا به جوانان فواید زیادی داشته باشد. “
نقشه برداری از روشهای درمانی جدید
یانگ ، که از سال ۱۹۸۴ استاد MIT بوده است ، چندین دهه ژن را سپری کرده است. مدت زمان طولانی شناخته شده است که مولکول ها ، به نام فاکتورهای رونویسی که بیان ژن را تنظیم می کنند ، به DNA و پروتئین ها محدود می شوند. تحقیقات منتشر شده در آزمایشگاه یانگ روشی ناشناخته را نشان داد که در آن عوامل رونویسی نیز می توانند به RNA وصل شوند. این یافته نشان داد که RNA نقش نا مشخص در کنترل بیان ژن ایفا می کند.
CAMP4 در سال ۲۰۱۶ با ایده نقشه برداری از مسیرهای سیگنال که بیان ژن های مربوط به بیماری های مختلف را مدیریت می کند ، تأسیس شد. با این حال ، هنگامی که آزمایشگاه Young نقش RNA را در حدود سال ۲۰۲۰ بیان ژن RNA کشف کرد ، و هنگامی که بعداً شروع به توصیف آن کرد ، این شرکت بر هدف قرار دادن RNA با استفاده از مولکول های درمانی معروف به آنتیسن الیگونوکلئوتیدها (ASOS) ، که سالها برای هدف قرار دادن سری RNA خاص استفاده می شود ، متمرکز شد.
CAMP4 شروع به نقشه برداری از RNA های نظارتی فعال مرتبط با بیان هر ژن کد کننده پروتئین کرد و یک پایگاه داده به نام پلت فرم RAP ایجاد کرد که به شناسایی سریع RNA های نظارتی برای هدف قرار دادن بیماری های خاص و انتخاب ASO ها به طور مؤثر با این RNA ها کمک می کند.
امروز ، او از پلت فرم CAMP4 برای توسعه نامزدهای درمانی استفاده می کند که معتقد است می تواند سطح پروتئین سالم را به بیماران بازگرداند.
مدیر امور مالی CAMP4 ، Kelly Gold MBA ’09 ، “این شرکت همیشه بر اصلاح بیان ژن متمرکز بوده است.” “در ساده ترین سطح ، اساس بسیاری از بیماری ها بیشتر یا بسیار کمی توسط بدن تولید می شود. رویکرد ما با هدف اصلاح آن انجام می شود.”
اثر شتاب دهنده
CAMP4 بیماری های سیستم عصبی کبد و مرکزی را دنبال می کند ، جایی که امنیت و اثربخشی ASO در حال حاضر اثبات شده است. یانگ معتقد است که این یک رویکرد قوی برای تعدادی از درمان پیچیده بیان ژنتیکی بدون اصلاح خود خواهد بود.
“ژنتیک یک شاخص قوی در مورد نقص و چگونگی معکوس کردن این مشکل است ، یا او می گوید.” بسیاری از سندرم وجود دارد که ما مکانیسم بیماری اساسی را کاملاً درک نمی کنیم. با این حال ، هنگامی که یک جهش به وضوح بر تولید یک ژن تأثیر می گذارد ، اکنون می توانید دارویی را تهیه کنید که بتواند بدون این درک کامل بیماری را درمان کند. “
از آنجا که این شرکت به نقشه برداری RNA های نظارتی مرتبط با هر ژن ، CAMP4 ، طلا می تواند در نهایت وابستگی خود را به کار آزمایشگاه مرطوب به حداقل برساند و به سرعت اهداف Regna را برای هر بیماری که می خواهد از آن استفاده کند و درمان پایگاه داده در حال رشد را تعریف کند.
علاوه بر تلاش در اختلالات چرخه اوره ، این شرکت قصد دارد فعالیت های امنیتی قبل از بالینی را با مبنای ژنتیکی برای نامزد با هدف اختلالات تشنج آغاز کند. و از آنجا که این شرکت همچنان به بررسی تلاش برای تولید داروها در حدود هزاران بیماری ژنتیکی می پردازد ، جایی که افزایش سطح پروتئین ممکن است تأثیر قابل توجهی داشته باشد ، همچنین در نظر دارد همکاری با دیگران را برای تسریع در اثر آن انجام دهد.
یانگ می گوید: “من می توانم شرکت هایی را که شرکا از چنین سکویی استفاده می کنند ، برای پیگیری اهداف بسیاری که از آنها به عنوان حرکتی استفاده می کنند ، درک کنم ، جایی که شرکا تحقیقات بالینی را تأمین می کنند و CAMP4 راهی برای پیشبرد تنظیم مقررات یا پایین آمدن تنظیم است.”