مهندسی آینده سلامت متابولیک از طریق تحویل داروی انتخابی بافت | اخبار MIT

با نزدیک شدن به اتمام دوره دکتری Hsu و Tsedev، تیم تصمیم به تجاری سازی این فناوری گرفتند و Gensaic را در پایان سال ۲۰۲۱ تأسیس کردند. رویکرد Gensaic از روشی به نام تکامل هدایت شده بی طرفانه برای یافتن بهترین داربست پروتئینی برای رسیدن به بافت های هدف در بدن استفاده می کند.

اریسون می گوید: «تکامل مستقیم به این معنی است که بسیاری از انواع مختلف پروتئین ها برای یک عملکرد خاص با هم رقابت می کنند. پروتئین‌ها برای توانایی رسیدن به سلول مناسب با هم رقابت می‌کنند و ما می‌توانیم به کد ژنتیکی پروتئینی که «برنده» این رقابت است نگاه کنیم. وقتی این فرآیند را بارها و بارها انجام می‌دهیم، پروتئین‌های بسیار سازگاری پیدا می‌کنیم که می‌توانند عملکرد مورد نظر ما را انجام دهند.»

در ابتدا، بنیانگذاران بر روی توسعه داربست های پروتئینی برای ارائه ژن درمانی تمرکز کردند. Gensaic از آن زمان شروع به تمرکز بر تحویل مولکول هایی مانند siRNA و RNAi کرده است که تحویل آنها در خارج از کبد دشوار است.

امروزه Gensaic بیش از ۵۰۰ میلیارد پروتئین مختلف را با استفاده از فرآیندی به نام غربالگری کرده است نمایش فاژ و تکامل هدایت شده او پلتفرم خود را FORGE برای بهینه سازی عملکردی با تکامل ژنتیکی بازگشتی می نامد.

اریسون می گوید وسایل نقلیه تحویل Gensaic می توانند چندین مولکول RNA را به طور همزمان به سلول ها برسانند و به پزشکان مجموعه ای قدرتمند از ابزارهای جدید برای درمان و پیشگیری از بیماری ها می دهند.

اریسون می گوید: «فورج امروز بر اساس ایده داروهای چند منظوره ساخته شده است. ما به سمت آینده ای حرکت می کنیم که در آن می توانیم مکانیسم های درمانی متعددی را از یک مولکول واحد به دست آوریم. ما می توانیم پروتئین ها را با انتخاب چندگانه بافتی و مولکول های متعدد siRNA یا سایر روش های درمانی ترکیب کنیم و بیولوژی سیستم بیماری های پیچیده را با یک مولکول واحد تحت تاثیر قرار دهیم.”

“جهان فرصت”

بنیانگذاران معتقدند رویکرد آنها راه‌های جدیدی را برای بهبود سلامت با ارائه درمان‌های پیشرفته مستقیماً به قسمت‌های جدید بدن امکان‌پذیر می‌کند. تحویل دقیق داروها به هر قسمت از بدن نه تنها می تواند اهداف درمانی جدید را باز کند، بلکه اثربخشی درمان های موجود را افزایش داده و عوارض جانبی را کاهش می دهد.

اریسون می‌گوید: «ما دریافتیم که می‌توانیم به مغز و بافت‌های خاصی مانند بافت اسکلتی و چربی برسیم. طبق اطلاعات من، ما تنها شرکتی هستیم که مکانیسم تحویل مبتنی بر پروتئین برای رسیدن به بافت چربی داریم.

تزریق دارو به سلول های چربی و عضلانی می تواند برای کمک به کاهش وزن، حفظ عضلات و پیشگیری از بیماری هایی مانند بیماری کبد چرب یا پوکی استخوان استفاده شود.

اریسون می‌گوید ترکیب درمان‌های RNA یکی دیگر از تمایزهای Gensaic است.

اریسون می گوید: «ایده داروهای مولتی پلکس به تازگی در حال ظهور است. “هیچ دارویی تایید شده بالینی که از siRNA های دو هدف استفاده می کند وجود ندارد، به ویژه آنهایی که دارای هدف گیری چند بافتی هستند. ما روی نشانه های متابولیکی که دو هدف به طور همزمان دارند و می توانند بافت ها یا ترکیبی از بافت های منحصر به فرد را جذب کنند، تمرکز می کنیم.”

همکاری Gensaic با Novo Nordisk که سال گذشته اعلام شد، بیماری‌های متابولیک قلبی را هدف قرار می‌دهد و شامل حداکثر ۳۵۴ میلیون دلار پرداخت اولیه و نقطه عطف به ازای هر هدف بیماری است.

اریسون می‌گوید: «ما می‌دانیم که می‌توانیم چندین نوع محموله را تحویل دهیم، و Novo Nordisk به siRNA محدود نمی‌شود، بنابراین می‌توانیم بیماری‌ها را به گونه‌ای دنبال کنیم که سایر شرکت‌ها به آن دسترسی ندارند». ما کوچکتر از آن هستیم که بتوانیم این جهان از فرصت ها را به تنهایی ببلعیم، اما پتانسیل این پلت فرم فوق العاده بزرگ است. بیماران سزاوار داروهای ایمن تر و نتایج بهتر از داروهای موجود هستند.”