“هیچ درمانی برای پسرت وجود ندارد. ما نمی توانیم کاری انجام دهیم تا به او کمک کنیم.”
هنگامی که فرناندو گلدزتین MBA ’03 این کلمات را شنید ، چیزی در داخل گرفتار شد.
“من از پذیرش آنچه پزشکان گفتند امتناع کردم. من ترس خود را به بزرگترین قدرت خود تبدیل کردم و شروع به جنگ کردم.”
پسر ۱۲ ساله گلدزتین فردریکو با یک مدولوبلاستوما مکرر ، یک تومور مکرر مغزی کودکان تشخیص داده شد. برنامه زندگی و شغلی Goldsztein – در یک زمان تغییر کرده است. او مجبور بود یاد بگیرد که یک رهبر کاملاً متفاوت باشد.
Goldsztein هرگز به بنیانگذار تبدیل نمی شود ، مدرسه مدیریت MIT SLOAN او به او اهمیت ایجاد شبکه ، برقراری دوستی و برقراری ارتباط شغلی با همسالان و اعضای هیئت علمی را از همه جنبه های زندگی آموخت. او شروع به استفاده از این مهارت ها به روشی جدید کرد – برای درخواست کمک ، با شجاعت به بهترین پزشکان و دانشمندان مدولوبلاستوما در بیمارستان های سراسر جهان رسید.
من می دانستم که برای نجات فردریکو باید کاری انجام دهم ، اما در عین حال ، او می گوید ۱۵۰۰۰ کودک با سایر بیماری های تخمین زده شده هر سال.
Goldsztein در سال ۲۰۲۱ راه اندازی شد ابتکار عمل Medulloblastom (MBI)این یک سازمان غیر انتفاعی است که با استفاده از یک مدل جدید قابل توجه برای تأمین مالی تحقیقات بیماری نادر ، به یافتن یک درمان اختصاص داده شده است.
طی ۱۸ ماه ، این سازمان که هنوز در حالت شروع است ، ۱۱ میلیون دلار بودجه خصوصی جمع آوری کرده و معتبرترین آزمایشگاه ها و بیمارستان های جهان را از سراسر آمریکای شمالی ، اروپا و برزیل گرد هم آورده است.
دو کارآزمایی امیدوارکننده در ماه های آینده آغاز می شود و سه تلاش دیگر در خط لوله برگزار می شود و ایالات متحده در حال حاضر منتظر تصویب مواد غذایی و مدیریت دارویی است.
همه اینها در صنعتی است که جدول زمانی برای بیمار که خانواده در بوروکراسی بوروکراتیک و اولین درمان از اولین کشف آزمایشگاهی بود ، به طور متوسط هفت تا ۱۵ سال است.
کمک های مالی تحقیقاتی دولت به طور معمول ۴ سنت را به دنبال تلاش های غیر هماهنگ ، ۴ سنت به دلار به تحقیق در مورد سرطان کودکان در بیش از یک آزمایشگاه تقسیم می کند و هدف آن فشار آوردن ۱۰۰ درصد از بودجه آن به یک هدف واحد و بدون هیچ گونه هزینه عمومی یا اداری است.
گلدزتین می گوید: “هیچ وقت برای از دست دادن وجود ندارد.” ما علم را سریعتر از گذشته حرکت می دهیم. “
MBI را می توان برای تأمین مالی بهبود بیماری های نادر تکرار کرد و تحقیقات مراقبت های بهداشتی احتمالاً مسیر استاندارد را مختل می کند.
از ناامیدی تا قدرت
بعد از اولین تشخیص وی در سن ۹ سالگی ، فردریکو با یک عمل جراحی مغزی نه ساعته رفت و برای انجام درمان استاندارد به ایالات متحده آمد. Goldsztein در حالی که اشعه پسرش و سپس نه شیمی درمانی چالش برانگیز به نظر می رسید ، ناامیدانه به نظر می رسید.
این پروتکل درمانی استاندارد ، که برای اولین بار در دهه ۱۹۸۰ پیشگام بود ، ۷۰ درصد از کودکان را درمان می کند. با این وجود ، بیشتر آنها مشکلات شناختی ، رشد شیرین کاری با مشکلات غدد درون ریز و تومورهای ثانویه مانند عوارض جانبی مادام العمر را ترک می کنند. فردریکو در اشتباه این آمار قرار داشت. فقط سه سال بعد ، او تومور را عود کرد.
Goldsztein هنگامی که خود و پیش آگهی همسرش را از پزشکان به یاد می آورد ، گریم می کند.
وی گفت: “این برای من باورنکردنی بود که ۴۰ سال دیگر کشف نکردم ، یا او می گوید.
سرانجام ، راجر پکر ، مدیر موسسه تومور مغز و خانواده گیلبرت در بیمارستان ملی کودکان نوروفیبروماتوز امید و مشارکت پیدا کردند. همچنین سالها پیش ، پزشک معالجه استاندارد را ایجاد کرد.
از آنجا که این بسته یک اصطلاح چتر برای ۱۳ نوع تومور است ، توضیح می دهد که برای یافتن درمانهای مؤثر برای مدولوبلاستوما ، ۳۰ سال پیچیده است. فردریکو رایج ترین است ، از گروه ۴ رنج می برد.
یکی از دلایلی که درمان تغییر نمی کند این است که تا همین اواخر ، این دارو به اندازه کافی پیشرفت نمی کند تا تفاوت های بین انواع مختلف تومور را تشخیص دهد. پکر توضیح می دهد: “اکنون با آزمایش ژنتیکی مولکولی و متیلاسیون تغییر کرده است ، که در اصل راهی برای رتبه بندی تومورها است.”
مشکل فردریکو این بود که تعداد کمی از محققان در گروه ۴ از رایج ترین تومور ، زیر گروه مدولوبلاستوما کار می کنند ، در عین حال دانشمندان کمترین می دانند.
Goldsztein Packer را به چالش کشید: “اگر من می توانم شما را تأمین مالی کنم ، آزمایشگاه شما چه کاری می تواند انجام دهد تا به سرعت تحقیقات تحقیقاتی Medulloblastom را پیش ببرد؟”
یک مدل کنسرسیوم منبع باز
پاکر به آنها توصیه کرد که آنها با هم کار می کنند تا Yönetmek به جای پرتاب پول و بدون هیچ راهنمایی ، چیز دیگری را امتحان کنند.
وی گفت: “ما یک کنسرسیوم از مؤسسات پیشرو در سراسر جهان ایجاد کرده ایم که مدولوبلاستوما را انجام می دهند ، ما می خواستیم که آنها رویکردهای آزمایشگاهی خود را برای تمرکز روی تومورهای گروه ۴ تغییر دهند و ما یک سؤال را برای پاسخ به هر آزمایشگاه در ۱۰ سال منصوب کرده ایم ، این یک انتقال طبیعی برای تهیه یک دارو و بیمار است.
در ابتدا ، وی هفت آزمایشگاه را امضا کرد. امروز ، کنسرسیوم Cure Group 4 از ۱۴ شریک تشکیل شده است و Medulloblastoma را به عنوان سنگین ترین: بیمارستان ملی کودکان ، Sickkids ، مرکز سرطان کودکان Hopp و بیمارستان کودکان تگزاس می خواند.
آزمایشگاه ها فقط در صورت موافقت با قوانین غیرمعمول می توانند در کنسرسیوم شرکت کنند. همانطور که Goldsztein توضیح داد ، “هیچ سیلوهایی برای پذیرش و تأمین اعتبار برای این گروه وجود ندارد و هیچ کار مکرر وجود ندارد. همه بخشی از پازل را دارند و ما با هم کار می کنیم تا سریع حرکت کنیم. این جادوی مدل ما است.”
محققان با الهام از روشهای منبع باز MIT ، باید آزادانه داده ها را با یکدیگر به اشتراک بگذارند تا پیشرفت کلی گروه را تسریع کنند. این نوع همکاری بین آزمایشگاه ها و مرزها چیزی است که در یک بخش بسیار رقابتی دیده نمی شود.
Mariano Gargiulo MBA ’03 در روز اول آنها با Goldsztein ملاقات کردند برنامه MIT Sloan Fellows MBA جهت گیری و از آن زمان او دوست محبوب او بوده است. Gargiulo ، یک اهدا کننده مرحله اولیه برای MBI و یک مدیر مستقر در هیوستون در بخش انرژی ، برای اولین بار با Goldsztein نشسته بود تا مدل عملیاتی MBI را مفهوم سازی کند.
“معمولاً ، مدل های تجاری شروع ۱۰-۱۵ سال آینده ، جدول زمانی فرناندو تنها دو سال بود و معیارهای آنها با افزایش سه ماهه بود.” Gargiulo شجاعانه خوش بین بود ، اما بنیانگذار نیز همینطور بود.
وی گفت: “وقتی او را دیدم ، شک نکردم که او به اهداف خود برسد.
بیمارستان ملی کودکان MBI را در سال ۲۰۲۳ تصویب کرد و Goldsztein را برای نشستن در هیئت مدیره بنیاد دعوت کرد و به قابلیت جمع آوری ابتکارات و کمک های جاه طلبانه تر نیز قابلیت اطمینان را اضافه کرد.
به گفته Packer ، دو پروتکل اول MBI برای اولین بار در چند ماه آینده به بیماران می رسد: OR یک پروتکل ایمونوتراپی بدن که واکنش ایمنی در برابر سلولهای سرطانی را به طور مؤثرتر و با خیال راحت تر از روشهای درمانی سنتی “و واکسن مدولوبلاستوم فراهم می کند ،” Covid-11 مشابه استفاده شده در Medulloblastoma. در سطح جهان
کی
اگر Goldsztein با خانواده خود در برزیل نباشد ، وی در حالی که جمع آوری کمک های مالی یا MBI دارد ، بیش از ۷۰ خانواده با کودکان مکرر مدولوبلاستوما دارد. وی توضیح می دهد: “من پزشک نیستم و مشاوره پزشکی نمی دهم ، اما ما با این آزمایشات به یکدیگر امید می دهیم.”
امید و هدف کالاهایی هستند که گلدستین مسابقه دارد. اوروم من ایده انجام کار و جمع آوری دارایی ها را درک نمی کنم ، اما من به دیگران کمک نمی کنم ، یا او می گوید. وی این پیام را با سالن فارغ التحصیلان به اشتراک گذاشت. ۲۰۲۳ در Reunion MIT Sloanبشر
فردریکو ، که همه چیز را به چالش کشید و با تهدید عود زندگی کرد ، اخیراً دبیرستان را تمام کرد. وی به روابط بین الملل علاقه مند است و به عکاسی علاقه مند است. گلدستین می گوید: “این در مورد فردریکو و یافتن معالجه برای همه کودکان است.
هنگامی که MBI درمانی را برای مدولوبلاستوما پیدا می کند ، گلدستین وقتی از وی سؤال می شود که چگونه جهان تحت تأثیر قرار می گیرد ، سر خود را تکان می دهد.
“ما درمان را پیدا خواهیم کرد. اگر اینگونه نباشد.”
هدف بعدی وی دیدن یک کار منبع برای گروه هایی است که می خواهند MBI را ضرب کنند و کتاب بازی را برای حل سایر بیماری های کودکی چند برابر کنند.
او می گوید: “من هرگز متوقف نخواهم شد.”